As primeiras promessas do inovador tratamento genético contra cegueira

De cinco participantes, dois tiveram notável aumento na sensibilidade à luz. Ensaio foi o primeiro a injetar ferramenta de edição genética diretamente nas células da retina

Uma das participantes do estudo, Carlene Knight. Foto: Josh Andersen/OHSU

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Uma mulher que tinha a visão seriamente comprometida conseguiu atravessar uma pista de obstáculos com pouca luz – algo que, seis meses antes, não conseguia fazer nem com o ambiente bem iluminado. O que separa esses dois momentos é uma terapia baseada na técnica de edição genética CRISPR, testada em um ensaio clínico pela empresa de biotecnologia Editas Medicine. O ensaio, que começou em março do ano passado, foi o primeiro a injetar a ferramenta CRISPR diretamente no corpo (nesse caso, em células da retina) para editar o DNA – o comum é retirar as células, modificá-las em laboratório e recolocá-las no organismo. 

Os participantes têm uma doença degenerativa hereditária chamada amaurose congênita de Leber (LCA), que faz com que comecem a perder a visão ainda na infância. Na idade adulta, eles podem ver apenas imagens turvas e borradas bem na sua frente. Como explica a reportagem da Science, já existe uma terapia genética disponível, mas ela não funciona para a forma mais comum da doença. O novo mecanismo dá indicações, ainda modestas, de que pode dar certo.

Mas o sucesso não foi absoluto. O pequeno ensaio envolveu sete pacientes, e para cinco os resultados dos testes de visão estão disponíveis. Entre eles, três não obtiveram nenhum ganho claro. O que traz esperança são os outros dois, que tiveram notável aumento na sensibilidade à luz. Ambos relataram suas experiências à NPR: Michael Kalberer conseguiu ver cores pela primeira vez em anos e voltou a assistir ao pôr do sol; Carlene Knight – a mulher mencionada no início desta nota – parou de esbarrar nas baias no seu local de trabalho, consegue procurar objetos para apanhá-los e vê as cores mais vivas e brilhantes.

Os cientistas ainda não sabem por que a terapia funcionou apenas nesses dois pacientes, mas decidiram testar os outros com doses mais altas para ver se conseguem algum efeito clínico.

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