O complicado precedente aberto pela FDA

Agência dos EUA aprova tratamento contra Alzheimer – que custará US$ 50 mil por ano, por paciente – sem evidências fortes da eficácia. Farmacêutica também entrou com pedido na Anvisa

Foto: David Matos / Unsplashed

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Em março de 2019, a farmacêutica Biogen anunciou que interromperia suas pesquisas com o aducanumabe, um medicamento para o Alzheimer, depois que um conselho de monitoramento independente indicou que não havia muitas chances de sucesso. Seis meses depois, porém, a empresa decidiu ressuscitar o remédio e pedir sua aprovação nos Estados Unidos. O argumento era o de que uma nova análise dos dados havia mostrado melhora (redução de 22% no declínio cognitivo) em um grupo de pacientes com formas precoces da doença, usando doses mais altas da droga e por um período mais longo.

E ontem a FDA, agência reguladora do país, aprovou o tratamento com o  Aduhelm (nome comercial), a ser administrado por injeções mensais. Foi um “momento histórico”, segundo o presidente da Biogen, Michel Vounatsos – porém, o adjetivo carrega múltiplas interpretações. Por um lado, há o marco de se aprovar pela primeira vez uma droga que promete atacar o que se pode ser a causa da doença e do declínio cognitivo, porque elimina placas de uma proteína que se acredita destruir os neurônios (a beta-amiloide). Assim, o remédio retardaria a progressão da doença, ao contrário dos demais disponíveis até agora, que abordam apenas os sintomas.

Por outro, especialistas alertam para o precedente aberto pela FDA, ao rebaixar seus padrões e autorizar o uso de um produto sem fortes evidências que indiquem seus benefícios. Em novembro do ano passado, um painel de especialistas externos para aconselhamento da agência analisou os dados disponíveis e recomendou a não-aprovação. “O tratamento de Alzheimer é uma necessidade enorme, urgente e não atendida. Mas se aprovarmos algo com dados que não são fortes, corremos o risco de atrasar tratamentos bons e eficazes”, disse na época um dos membros, Joel Perlmutter, da Universidade de Washington. A preocupação faz sentido, uma vez que, diante de um tratamento aprovado, é mais difícil encontrar pacientes dispostos a participar de ensaios clínicos. Além disso, há riscos envolvidos: 40% dos participantes do ensaio de fase 3 apresentaram inchaço ou sangramento cerebral, e 6% precisaram interromper o tratamento por conta disso. Dos 11 especialistas do painel, só um foi a favor da aprovação; oito foram contra e dois se disseram incertos.

Como não há fortes evidências de efeitos clínicos positivos, a FDA não se pautou neles, mas sim na potencialidade da droga para gerá-los (por conta da comprovada remoção das placas de beta-amiloide). A aprovação foi condicional: para continuar comercializando o tratamento, a Biogen vai precisar concluir um grande ensaio clínico de fase 4 (com o produto no mercado) para confirmar os benefícios cognitivos, o que deve levar alguns anos para acontecer. “Ao aprovar o medicamento em uma base condicional, a agência afastou-se de décadas de precedentes regulatórios, estabelecendo um novo limiar para tratamentos com potencial considerável, mas benefícios não comprovados – um padrão que também poderia ser aplicado a outras doenças devastadoras”, diz a reportagem do STAT

Há outro ponto importante. Embora os testes clínicos tenham sido conduzidos em um grupo bem estabelecido de pacientes – aqueles com a doença em estágio inicial e cujos exames mostravam níveis de beta-amiloide acima do normal –, a FDA não faz essa ressalva na bula, indicando a droga para a doença de Alzheimer de modo amplo

Pelo menos seis milhões de pessoas vivem com Alzheimer nos Estados Unidos e estariam, portanto, elegíveis para o tratamento. Por lidarem com uma doença que traz  sofrimento intenso e duradouro, esses pacientes e seus familiares vão, não sem razão, lutar para receber a droga. E, mesmo que não haja benefícios claros, o preço a ser pago pelo tratamento já está bem estabelecido pela Biogen: US$ 56 mil por ano, por pessoa (ou R$ 280 mil). O custo direto para os pacientes vai variar, no entanto. Boa parte deles vai, evidentemente, recair sobre o Medicare. Segundo artigo da Forbes, pode haver uma pressão de mais de US$ 100 bilhões anuais sobre o sistema de seguros do governo, dependendo dos critérios que serão estabelecidos para a cobertura.

No Brasil, onde se estima haver ao menos 1,2 milhões de pessoas com a doença, a Biogen submeteu o aducanumabe para análise da Anvisa em fevereiro deste ano. O tratamento também está em avaliação nas agências da União Europeia e do Japão.

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